Question

【題目】重癥聯合免疫缺陷病（SCID）是一種及其罕見的遺傳病。由于控制合成腺苷脫氨酶的相關基因（ada基因）缺失，患者的T淋巴細胞無法成熟，因此喪失了大部分的免疫功能。如圖是利用基因工程技術對SCID的治療過程，請回答下列問題。

(1)逆轉錄病毒重組DNA質粒中的LTR序列可以控制目的基因的轉移和整合，這一功能與Ti質粒中的__________________________序列功能相似，同時__________________________（5’/3’）端LTR序列中還含有啟動子。ada基因能插入兩端的LTR序列中間，是因為載體上有__________________________的識別序列和切點。

（2）重組載體轉染包裝細胞，從包裝細胞中釋放出治療性RNA病毒，與野生型逆轉錄病毒相比它__________________________（有/沒有）致病性。

（3）治療性RNA病毒感染從患者體內取出的T淋巴細胞，①是__________________________過程。檢測能否成功表達出腺苷脫氨酶，可用的技術是__________________________。

（4）將攜帶正常ada基因的T淋巴細胞注射回患者的骨髓組織中，這種治療SCID的方法稱為_________________________基因治療，可用于對__________________________（顯性/隱形）基因引起的疾病的治療。

Answer 1

【答案】T-DNA 5' 限制酶 沒有 逆轉錄 抗原-抗體雜交 體外 隱性

【解析】

基因治療：把正常基因導入病人體內有缺陷的細胞中，使該基因的表達產物發揮功能，從而達到治療疾病的目的。例：將腺苷酸脫氨酶（ada）基因導入患者的淋巴細胞，治療復合型免疫缺陷癥。

（1）體外基因治療：先從病人體內獲得某種細胞進行培養，然后再體外完成轉移，再篩選成功轉移的細胞增殖培養，最后重新輸入患者體內，如腺苷酸脫氨酶基因的轉移。

（2）體內基因治療：用基因工程的方法直接向人體組織細胞中轉移基因的方法。

（1）Ti質粒中的T-DNA也能對目的基因進行轉移和整合。啟動子是一段有特殊結構的DNA片段，位于基因的首端，是RNA聚合酶識別和結合的部位，轉錄的啟動子位于5’端。因為載體上有限制酶的識別序列和切點，因此ada基因能插入兩端的LTR序列中間。

（2）治療性RNA病毒相對于野生型逆轉錄病毒沒有致病性。

（3）圖中的①是RNA逆轉錄出DNA的過程。腺苷脫氫酶屬于蛋白質，鑒定目的基因是否成功表達蛋白質，可采用的方法是抗原-抗體雜交法。

（4）基因治療分為體外治療和體內治療兩種，將攜帶正常ada基因的T淋巴細胞注射回患者的骨髓組織中，這種治療SCID的方法屬于體外基因治療法，可用于對隱性基因引起的疾病的治療。